本次大会设置了一个主会场与四个平行分会场，并安排了嘉宾报告、团体标准发布、项目签约、圆桌讨论等多种环节，全面展现了核酸药物领域的最新动态与发展趋势。大会内容涵盖小核酸药物和mRNA药物的创新与研发、递送系统、产业化推进、质量控制与标准建设、人工智能赋能、临床进展与投资趋势等多个前沿方向，来自全国知名科研院所、高等院校及产业链上下游企业共70余家展商、400余家单位、1000余位代表参加了本次盛会。

天津全和诚科技有限责任公司与北京睿博解码生物科技有限公司就“基于长非编码RNA的核酸新药创制”项目成功签约。

天津兴博润生物制药有限公司与天津博蕴纯化装备材料科技有限公司就“小核酸药物纯化工艺开发及关键纯化材料”建立战略合作。

天津全和诚科技有限责任公司、苏州炫景生物科技有限公司、浙江海昶生物医药股份有限公司与天津有济医药科技发展有限公司共同启动“「静默基石」计划——小核酸创新药非临床评价体系共建战略合作”。

开幕式上举行了团体标准发布及颁发证书仪式。《CpG ODN佐剂生产质量管理标准》与《亚磷酰胺单体质量控制》两项团体标准正式发布。

《CpG ODN佐剂生产质量管理标准》由李少伟、陶巧凤、吴颉担任专家组成员，华普石家庄医药有限公司、杭州诺泰诺和生物医药科技有限公司、北京擎科生物科技股份有限公司参与起草。

《亚磷酰胺单体质量控制》由陈震、岳志华担任专家组成员，芜湖华仁科技有限公司、新乡市润宇新材料科技有限公司、天津奥瑞芙生物医药有限公司、康羽生命科学技术（苏州）有限公司、天津博蕴纯化装备材料科技有限公司参与起草。

团标发布仪式结束后，中国生化制药工业协会会长马光辉院士、驻会副会长胡文言为专家及企业代表颁发证书。

陈润生院士在报告中指出，AI技术正从技术底层重塑新药研发全流程，能有效应对靶点发现难、分子设计慢、临床成本高等核心痛点。陈院士介绍了其团队研发的医学多模态数据智能整合计算平台——灵枢™，该平台整合电子病历、医学影像和生命组学三类多模态数据，致力于提升医药研发中的数据融合与智能计算能力。陈院士强调，从核酸药物的靶点发现到药物设计、临床前研究、诊疗及术后管理各环节均可应用人工智能。

马光辉院士在报告中指出，传统脂质纳米颗粒（LNP）存在有效利用率低、易被非免疫细胞摄取并可能导致T细胞耗竭等瓶颈。为此，其团队创新性地提出了微米级颗粒（MP）递送理念，通过优化颗粒尺寸，使其能被免疫细胞高效吞噬，同时避免被体细胞非特异性摄取，从而实现mRNA在淋巴结的靶向表达。研究显示，该策略能显著增强免疫应答的强度与持久性，有效降低T细胞耗竭，在疫苗和肿瘤免疫治疗领域展现出巨大潜力。

李海燕主任在报告中指出，小核酸药物临床开发需以终为始，基于整合风险获益评估的动态决策框架，重点关注首次人体试验的起始剂量选择、非临床PK/PD向人体的外推等核心问题。李主任结合FDA指南及行业共识，分析了小核酸药物特殊的PK/PD特征，并以Inclisiran等为例，分享了从1期到3期临床试验的设计要点与实践经验，为小核酸药物的科学研发提供了重要指导。

宋旭教授在报告中介绍了基于长链非编码RNA（lncRNA）的肝外靶向递送技术。宋教授指出，lncRNA作为一种全能分子，具备模块化设计优势，可精准靶向DNA、RNA及蛋白质。其团队利用lncRNA在体内天然存在的器官与细胞特异性识别能力，成功构建了通用型递送平台，有效突破了当前核酸药物研发中肝外靶向的瓶颈。宋教授在报告中还展示了该平台在肿瘤、皮肤及中枢神经系统等领域的递送成果。实验数据显示，该技术能高效、特异性地将药物递送至肿瘤组织，并激活免疫记忆；在皮肤给药方面，实现了小核酸药物的透皮吸收且不入血；在中枢神经系统领域，则展现出优异的跨血脑屏障能力，并在各脑区实现均匀分布与基因敲降。

梁子才董事长在报告中指出，小核酸药物作为创新药发展的第三次浪潮，凭借研发周期短、靶点丰富、药效持久等优势，为慢病治疗带来了新机遇。梁总表示随着全球市场进入黄金发展期，中国企业在研发效率、制造成本及BD能力上已具备差异化优势，并正从技术跟随者转变为全球合作的核心供给方。此外，梁总重点介绍了瑞博生物在心血管、代谢疾病等领域的全球领先管线布局，以及在肝外递送技术上的工程化突破，并指出源头创新与全球市场竞逐是中国企业未来发展的必由之路。

王泳江副局长围绕经开区生物医药产业的战略布局与发展成效进行了专题推介。报告重点展示了天津经开区在核酸药物领域打造的专业园区、服务平台和创新生态体系。

魏文胜主任系统介绍了团队自主研发的LEAPER RNA编辑技术，该技术利用内源机制实现高效、安全的碱基编辑，并已迭代至3.0版本，具备更高的编辑效率和精准度。魏主任重点阐述了该技术在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的突破性应用，通过外显子跳跃策略恢复功能蛋白表达。魏主任展示了在动物模型及早期临床试验中取得的积极数据，患者在接受单次AAV载体给药后，运动功能得到显著改善。此外，魏主任还分享了该技术在通用型CAR-T细胞治疗及自身免疫性疾病等领域的探索，展现了基因编辑技术在实现“程序化治愈”方面的广阔前景。

胡欣教授从临床药学视角出发，系统梳理了小核酸药物作为"第三代药物"的全球发展格局。报告指出，全球已有29款小核酸药物获批上市，市场规模达71.22亿美元，同比增长39.9%，siRNA年度销售额首次超越ASO，两代技术完成历史性交棒。聚焦国内，5款上市产品全部为进口，仅诺西那生钠和英克司兰钠2款纳入医保，凸显了本土创新从0到1的紧迫性。胡教授还以mipomersen退市等案例警示药物风险，并指出肝外精准递送是下一阶段的技术制高点。

宇学峰博士在报告中系统梳理了全球核酸疫苗的产业规模、产品竞争态势及技术迭代方向。宇博士指出，新冠mRNA疫苗的大规模应用成功验证了核酸疫苗平台的技术可行性，目前行业正加速向流感、RSV、肿瘤治疗性疫苗等领域的多元化布局拓展。宇博士结合康希诺在吸入式新冠疫苗和mRNA技术平台方面的实践经验，深入分析了中国核酸疫苗产业在全球竞争中的优势与短板。宇博士特别介绍了康希诺自研三组分递送系统ISL-3C-LNP的专利布局与合作模式，该系统已成功对外授权肿瘤疫苗管线。

英博董事长在报告中分享了公司如何利用AI与自动化技术重构mRNA药物研发流程。英总介绍，公司自主研发了涵盖mRNA、环形RNA及自复制RNA的xRNA技术平台，并建立了庞大的内源性脂质数据库，通过AI模型实现了对递送系统的高效设计与筛选。英总重点展示了公司在带状疱疹、RSV等传染病疫苗，以及肿瘤免疫、蛋白替代疗法等领域的管线布局。其中，一款mRNA编码的双抗药物在治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验中展现出优异的疗效。他表示，艾博生物已在全球mRNA领域专利数量中位居前列，将持续推动技术创新与产业转化。

张辰宇院长在报告中系统阐述了其团队研发的第三代小核酸药物体内递送系统。该系统基于细胞外囊泡（EV）这一天然递送载体，利用细胞自身分泌机制将小核酸包裹并递送至全身各组织。张教授表示该平台已在神经退行性疾病和肿瘤免疫治疗领域取得突破性进展，相关候选药物在临床试验中展现出良好的安全性和有效性，部分患者的临床症状得到显著改善。此外，张教授还分享了团队在靶向血脑屏障递送及口服小核酸药物等方面的前沿探索，为小核酸药物的研发提供了全新路径。

陆荣健博士在报告中分享了前沿生物依托小核酸技术构建差异化新药管线的战略布局。其自主研发的ACORDE递送技术平台，具备肝内及选择性靶向肝外组织的精准递送能力。陆博士还展示了在心血管-肾脏-代谢综合征领域的管线布局，包括已进入临床阶段的IgA肾病单靶点siRNA药物，以及针对IgA肾病、代谢相关脂肪性肝炎和动脉粥样硬化性心血管疾病的多款双靶点siRNA候选药物。临床前研究显示，这些候选药物在药效和安全性方面均展现出显著优势。

戚飞博士在报告中指出，中国创新药产业正迎来“DeepSeek时刻”，凭借效率、人才、基础设施及市场规模等多重优势，已进入全球第一梯队，并加速从“Me-too”向“Best-in-class/First-in-class”时代迈进。戚飞博士表示，当前小核酸药物的研发重心正从成熟的肝靶向递送，向更具挑战性的肝外组织拓展，并逐步覆盖心血管、代谢及中枢神经系统等更广泛的疾病领域，展现出巨大的市场潜力与投资价值。

回爱民董事长在报告中分享了公司在mRNA底层技术与创新突破方面的最新进展。回总介绍，惠正奇医药已构建起具有自主知识产权的mRNA技术平台，该平台在提升药物稳定性、降低免疫原性及实现精准靶向递送方面展现出显著优势。回总还阐述了其团队在肿瘤免疫治疗、罕见病及传染病预防等领域的管线布局，展示了其技术平台在拓展mRNA药物应用边界方面的巨大潜力。回总表示，公司将继续深耕底层技术，推动更多创新mRNA疗法惠及患者。

宋艳民董事长分享了全和诚从化学原料起步到跻身核酸药物核心供应链的进化历程。宋总重点介绍了公司在核酸药物上游核心原料——包括亚磷酰胺单体、递送系统辅料、固相合成载体等领域的技术突破与产业化布局。宋总表示全和诚已搭建起涵盖合成技术平台、原料供给、递送系统平台和管线验证平台的完整孵化体系，可覆盖RNA类和DNA类药物的多样化应用场景，靶向器官涵盖肝、脾、肺、脑、肌肉、皮肤等，公司已获评国家级专精特新“小巨人”企业。

本次核酸药物大会已发展成为行业前沿交流的重要平台。会上，专家们围绕小核酸药物的研发突破、临床价值评价、核酸疫苗产业格局及递送系统创新等核心议题展开了深入研讨，凝聚共识、共谋策略。大会为"产学研用管投"各方搭建了高水平交流平台，特别是在团体标准发布、核酸专业委员会筹备推进等方面取得了实质性成果。当前，国务院《国民健康"十五五"规划》明确提出加快核酸药物研发应用，中国核酸药物产业正站在前所未有的历史机遇期。本次大会的成果必将进一步推动核酸药物产业的蓬勃发展，助力小核酸药物、mRNA技术等关键领域的持续创新与全链条转化应用，为中国从核酸药物"技术输入国"迈向"技术输出国"贡献智慧与力量。

感谢天津全和诚科技有限责任公司、天津国际生物医药联合研究院有限公司、天津市滨海新区经开区泰达核酸产业创新服务中心、天津市药品检验研究院、博蕴生物等 80 余家企事业单位的支持。